实验室测试显示在胚胎上使用CRISPR基因编辑的风险

一项旨在修复人类胚胎中有缺陷的DNA的实验室实验表明，这种基因编辑可能会出问题，以及为何主要科学家说尝试这种方法太不安全。在超过一半的情况下，编辑会引起意想不到的变化，例如丢失整个染色体或大块染色体。

哥伦比亚大学的研究人员周四在《细胞》杂志上描述了他们的工作。他们使用了CRISPR-cas9，一种与中国科学家在2018年用于胚胎的化学工具相同的化学工具，以帮助制造世界上第一个经基因编辑的婴儿，这使他入狱并引起了国际社会的鄙视。

该工具使科学家能够在一个精确的位置切割DNA，并具有深远的造福潜力-该工具已被用于种植更好的农作物和牲畜，有望治愈疾病，并在本月初获得了发现者诺贝尔奖。

但是在胚胎，精子或卵子上使用它会产生变化，这些变化可以传递给后代。几位国际科学家和伦理学家小组表示，现在还不知道是否可以安全地进行还为时过早，而哥伦比亚大学的新工作表明了这种危害。

这项研究的生物学家Dieter Egli说：“如果两年前我们的结果已知，我怀疑有人会继续前进”，并在打算用于怀孕的胚胎上进行尝试。

研究人员用健康捐献者的卵子和一个基因突变的人的精子制作了40个胚胎，而该基因突变导致DNA失明。编辑的目的是添加缺失的字母，以便基因起作用。

在某些胚胎中，编辑是在受精时进行的，这被认为是进行这种尝试的最佳时机。当其他胚胎包含两个细胞并且大约两天大时，就被编辑。然后在发育的各个阶段对细胞进行分析，以查看修复了多少突变。

令人惊讶的是，它在受精后编辑的胚胎的任何细胞中均无效。它仅在后期编辑的胚胎的45个细胞中有3个起作用。

埃格利说，在其余的许多研究中，“我们发现的是，取代固定突变的是携带突变的染色体，而消失了”。这是一个深刻的变化，很可能注定了胚胎。许多其他细胞显示其他染色体的变化也可能造成伤害。

以前以为自己已经修复了胚胎缺陷的研究人员可能被误导为认为自己已经成功，因为常规的实验室测试不再能检测到这种突变。但是，像这项研究中所做的那样，更广泛的测试表明可能还会发生其他变化，例如整个染色体被清除掉。

这项新的研究表明，基因编辑可能有望纠正由多余的一条染色体引起的疾病，例如唐氏综合症。然而，埃里克·托波尔博士在一封电子邮件中写道，这项新研究揭示的危险“进一步肯定我们还没有准备好，甚至没有接近”。

圣地亚哥斯克里普斯研究翻译研究所所长，在新工作中没有任何作用的托波尔补充说：“这将已经表达的对人类胚胎编辑的关注提高到另一个层次。”

在美国，联邦资金不能用于人类胚胎的研究，因此哥伦比亚研究人员使用了来自两个基金会的私人资金。一些科学家与基因治疗或分析公司有联系。